リプレガルについて
わたしたちの体内では、日々、必要な物質をつくり出したり、不要な物質を分解したりしています。とくに細胞の中にある「ライソゾーム」というところでは、さまざまな「酵素」が分解を担っています1)。ファブリー病は、一部の酵素のはたらきが低下することで、不要な物質であるセラミドトリヘキソシド（CTH、別名：グロボトリアオシルセラミド、Gb3またはGL3 ）が分解されずに細胞にたまってしまい、全身にさまざまな症状がみられる病気です2)。リプレガルは、酵素を補充することによりたまってしまったCTHの分解を促し、ファブリー病の進行を抑える薬剤です3)。
1) de Duve C. Nat Cell Biol. 2005, 7, 847-849.
2) 難病情報センター（https://www.nanbyou.or.jp/entry/4063）
（2022年2月1日閲覧）
3)公開用欧州審査報告書 2001年10月13日
2) 難病情報センター（https://www.nanbyou.or.jp/entry/4063）
（2022年2月1日閲覧）
3)公開用欧州審査報告書 2001年10月13日
リプレガルによる治療
リプレガルの投与方法
- リプレガルは体重にあわせた必要量を２週間ごとに投与する薬剤です。
- 投与時に副作用が出た場合には、医師または看護師にすぐにご相談ください。
リプレガルの治療効果
- ファブリー病の原因である体内にたまった不要な物質CTHの減少が確認されています。
- リプレガルは、ファブリー病の痛みを軽減し、心臓や腎臓などの症状を抑えることが確認されています。
衞藤義勝ほか. 小児科臨床. 2003, 56, 133-143.
Schiffmann R et al. JAMA. 2001, 285, 2743-2749.
Baehner F et al. J Inherit Metab Dis. 2003, 26, 617-627.
Schiffmann R et al. JAMA. 2001, 285, 2743-2749.
Baehner F et al. J Inherit Metab Dis. 2003, 26, 617-627.
リプレガルの主な副作用
リプレガルによる治療中に次のような副作用がみられることがあります。
このほか、使用する薬に対して抗体ができることにより、薬の効果が弱まることがあります。
副作用がみられる場合には、医師または看護師にご相談ください。
なお、リプレガルの投与中や投与直後に副作用がみられることがあります。その場合は、投与を中断したり、適切な処置を行い、経過を観察します。
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